2021年有望在中国获批上市的21款新药

来源:医药观澜 发布时间: 2021年01月04日 16:53

告别了2020,迎来了崭新的2021年。预计新的一年又将有一批新药将在中国获批上市。 预见未来,本文筛选了21个有望在2021年获批上市的新药(顺序不分先后),仅供读者参阅。


1.药物名称:注射用泰它西普

研发公司:荣昌生物

药物机制:BLyS和APRIL抑制剂

适应症:系统性红斑狼疮(SLE)

泰它西普是荣昌生物研发的生物新药,能同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子,正在开发用于治疗系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等多种自身免疫疾病。根据荣昌生物去年7月公布的泰它西普治疗系统性红斑狼疮的关键性临床研究结果,泰它西普治疗组与安慰剂对照组之间临床应答率差异显著,达到了主要终点,其中泰它西普高剂量组48周应答率达到79.2%,安慰剂对照组应答率为32%。泰它西普在安全性方面也表现优异,病人耐受性良好。

2019年11月,中国国家药监局(NMPA)药品审评中心(CDE)受理了泰它西普用于治疗系统性红斑狼疮的有条件批准上市申请,并将其纳入优先审评。除了SLE,荣昌生物还在中国开展泰它西普针对六类其他B细胞介导自身免疫性疾病的后期临床试验。


2.药物名称:维迪西妥单抗

研发公司:荣昌生物

药物机制:靶向HER2的抗体偶联药物

适应症:胃癌、尿路上皮癌等

维迪西妥单抗是一款靶向HER2的抗体偶联药物,它的分子结构包括一个新型人源化HER2抗体、连接子(在肿瘤细胞具有可裂解性)、小分子细胞毒药物(具有高毒性及旁杀伤效应)。该药目前正在被开发用于治疗目前尚缺乏治疗手段的常见HER2表达适应症,包括乳腺癌以外的HER2表达(IHC 1+或以上)癌症适应症。2020年9月,该药被FDA授予突破性疗法认定,用于尿路上皮癌二线治疗。

在中国,维迪西妥单抗用于治疗局部晚期或转移性胃癌(包括胃食管结合部腺癌)患者的上市申请已被CDE纳入优先审评;针对HER2过表达尿路上皮癌患者的申请被CDE纳入突破性治疗品种。


3.药物名称:阿泊替尼片

研发公司:基石药业/Blueprint Medicines

药物机制:KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂

适应症:晚期胃肠间质瘤(GIST)

阿泊替尼(avapritinib)是Blueprint Medicines开发的一款高特异性KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂,基石药业拥有该药在大中华区的独家开发和商业化授权。2020年初,avapritinib获得美国FDA批准,是首个在美国上市的胃肠道间质瘤(GIST)精准靶向药物。根据Blueprint Medicines在《柳叶刀肿瘤学》(The Lancet Oncology)上发表的数据:avapritinib用于PDGFRA D842V突变型晚期胃肠间质瘤(GIST)患者,24个月的总生存(OS)率达到81%,且耐受性良好。

2020年4月,基石药业向NMPA提交了avapritinib的新药上市申请,覆盖两个适应症:①用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α(PDGFRA)外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可手术切除或转移性GIST成人患者,以及②四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。同年7月,该药的上市申请被CDE纳入优先审评。

除了阿泊替尼片,基石药业研发的全人源全长抗PD-L1单克隆抗体——舒格利单抗(代号:CS1001)的新药上市申请也已经于2020年11月获NMPA受理,用于联合化疗一线治疗晚期鳞状和非鳞状非小细胞肺癌患者。如果顺利,该药物也可能于2021年获批,为患者带来新的治疗选择。


4.药物名称:甲磺酸伏美替尼

研发公司:艾力斯医药

药物机制:第三代EGFR-TKI

适应症:EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)

伏美替尼是第三代表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR-TKI)。根据公开信息,截至2020年1月29日,伏美替尼对EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者治疗的客观缓解率(ORR)达74.1%。艾力斯医药于2019年11月向NMPA提交了伏美替尼附条件批准上市申请,针对适应症为非小细胞肺癌二线治疗。该产品还以“具有明显治疗优势创新药”被CDE纳入优先审评。


5.药物名称:西格列他钠片

研发公司:微芯生物

药物机制:PPAR激活剂

适应症:2型糖尿病

西格列他钠是微芯生物研发的一款核受体过氧化物酶体增生物受体(PPAR)全激活剂,属于全新作用机制的胰岛素增敏剂,用于治疗2型糖尿病。前期研究中,西格列他钠显示其对于2型糖尿病患者胰岛素抵抗、血糖、血脂异常等临床治疗的综合改善和良好的安全性,同时显示出对于胰岛、肝脏等组织器官的保护潜力。

根据中国药物临床试验登记与信息公示平台,西格列他钠已登记完成至少7项临床试验。微芯生物已于2019年9月在中国提交了西格列他钠治疗2型糖尿病的新药上市申请(NDA)。


6.药物名称:益基利仑赛注射液

研发公司:复星凯特

药物机制:靶向CD19的自体CAR-T疗法

适应症:复发或难治性大B细胞淋巴瘤

益基利仑赛注射液(代号:FKC876)是复星凯特于2017年从吉利德科学(Gilead)旗下公司Kite Pharma引进Yescarta(Axicabtagene Ciloleucel)技术、并获授权在中国进行本地化生产的靶向CD19的自体CAR-T细胞治疗产品。Yescarta已在美国和欧洲获批上市。

在中国,益基利仑赛申请的适应症为治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者,包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL),非特指型、原发性纵隔B细胞淋巴瘤(PMBCL)、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的DLBCL。该药物的上市申请于2020年上半年被CDE纳入优先审评。


7.亚盛医药:奥瑞巴替尼

研发公司:亚盛医药

药物机理:BCR-ABL/KIT抑制剂

适应症:慢性髓性白血病(CML)

奥瑞巴替尼(代号:HQP1351)是亚盛医药研发的一款口服第三代BCR-ABL/KIT抑制剂。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一,奥瑞巴替尼对BCR-ABL及其多种突变体(包括T315I突变)有明显效果,拟开发用于治疗对第一代、二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药的慢性髓性白血病(CML)患者。

2020年5月,奥瑞巴替尼先后获得美国FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格,用于治疗对现有TKI治疗失败的特定基因突变的CML患者。在中国,NMPA已受理了奥瑞巴替尼的上市申请,并将其纳入优先审评。根据公开资料,奥瑞巴替尼有望成为中国本土首个上市的第三代BCR-ABL抑制剂。


8.药物名称:海曲泊帕乙醇胺片

研发公司:恒瑞医药

药物机制:TPO-R激动剂

适应症:重型再生障碍性贫血

海曲泊帕乙醇胺片是恒瑞医药研发的一种口服吸收的小分子非肽类促血小板生成素受体(TPO-R)激动剂。根据公开信息,它可以与细胞膜上的TPO受体结合,激活信号转导通路,刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖,促进巨核细胞成熟,从而增加血小板的生成。

恒瑞医药在2020年已经提交5项海曲泊帕乙醇胺片的上市申请,并获得CDE受理。其中2项已于2020年第三季度被CDE纳入优先审评,适应症为:用于对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血患者的治疗。


9.药物名称:瑞基奥仑赛注射液

研发公司:药明巨诺

药物机制:靶向CD19的CAR-T疗法

适应症:弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)

瑞基奥仑赛注射液(relmacabtagene autoleucel)是一款靶向CD19的CAR-T疗法,拟开发用于治疗各类B细胞恶性肿瘤。2020年6月,瑞基奥仑赛注射液用于弥漫性大B细胞淋巴瘤三线治疗的上市申请获得NMPA受理,并于同年9月被纳入优先审评。根据公开信息,瑞基奥仑赛注射液在治疗经已接受大量预先治疗及预后不良的r/r DLBCL患者的注册临床试验中已证实其疗效。截止2020年6月17日数据,其最佳ORR为75.9%,最佳CRR为51.7%。

药明巨诺还将开发瑞基奥仑赛注射液用于治疗多种其它血液适应症,包括滤泡淋巴瘤(FL)、套细胞淋巴瘤(MCL)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)、二线DLBCL及急性淋巴细胞白血病(ALL)。其中,它治疗复发或难治性滤泡淋巴瘤的申请已于2020年9月被CDE纳入突破性治疗品种。


10.药物名称:帕米帕利胶囊

研发公司:百济神州

药物机制:PARP抑制剂

适应症:BRCA突变的晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌

帕米帕利(pamiparib,BGB-290)是百济神州自主研发的一款在研PARP1和PARP2抑制剂,具有穿透血脑屏障和PARP-DNA复合物捕捉等药理学特性。据悉,帕米帕利目前正作为单一疗法或与其他药物联用治疗多种恶性实体瘤进行全球临床开发。2020年7月,帕米帕利的新药上市申请获得CDE受理,用于治疗既往接受过至少两线化疗、携有致病或疑似致病的胚系BRCA突变的晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。之后,该上市申请被纳入优先审评。

据悉,此项NDA是基于一项帕米帕利用于治疗晚期卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌或晚期三阴乳腺癌患者的1/2临床试验结果。该试验的关键性2期部分在中国入组了113例既往接受过至少两项标准化疗、携有BRCA1/2突变的高级别上皮性卵巢癌(包括输卵管癌或原发性腹膜癌)或高级别子宫内膜上皮样癌患者。除了卵巢癌,帕米帕利正在开展涉及前列腺癌、乳腺癌、胃癌、输卵管癌、原发性腹膜癌等多种癌症的临床研究。


11.药物名称:迪妥昔单抗

研发公司:百济神州/EUSA Pharma

药物机制:GD2靶向单克隆抗体

适应症:神经母细胞瘤

迪妥昔单抗(dinutuximab beta)是百济神州从EUSA Pharma引进的GD2靶向单克隆抗体,可以与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合。它可以诱导双重免疫机制,使免疫系统破坏神经母细胞瘤的癌细胞。根据一项名为APN311-302的关键3期临床研究,在高危神经母细胞瘤一线治疗的维持阶段使用dinutuximab beta,事后分析显示,与对照组(n=450)相比,接受治疗的患者(n=367)生存期得到了改善,三年总生存(OS)率提高12%,五年OS率约为65%(vs 50%)。

2020年11月初,迪妥昔单抗在中国递交该药物的上市申请获得CDE受理,且在此之前,其已被纳入优先审评,适应症为:适用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤患者,这些患者既往接受过诱导化疗且至少获得部分缓解,并且随后进行过清髓性治疗和干细胞移植治疗;也适用于治疗伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤。


12.药物名称:赛沃替尼

研发公司:和黄医药

药物机制:小分子MET抑制剂

适应症:MET外显子14跳变的非小细胞肺癌

赛沃替尼(savolitinib)是和黄医药开发的一种强效且高选择性的口服小分子MET抑制剂。MET是癌症的驱动基因之一,MET异常在多种实体瘤中均有表现。2020年5月,赛沃替尼在中国提交NDA并获得受理,用于治疗间充质上皮转化因子(MET)外显子14跳变的非小细胞肺癌。

该申请基于一项开放标签的2期注册研究,结果显示,赛沃替尼治疗MET外显子14跳变的肺肉瘤样癌(PSC)及其他类型非小细胞肺癌患者,ORR达到49.2%,DCR为93.4%,中位DoR为9.6个月。


13.药物名称:甲苯磺酸奥玛环素

研发企业:再鼎医药/Paratek Pharmaceuticals

药物机制:新型四环素

适应症:耐药菌

甲苯磺酸奥玛环素(NUZYRA,omadacycline)是一种新型四环素,其设计旨在克服四环素耐药性,并具有广谱抗菌活性,包括革兰阳性菌、革兰阴性菌、非典型病原体和多种耐药菌株。该药最初由再鼎医药的合作伙伴Paratek Pharmaceuticals进行开发,再鼎医药于2017年获得了该药在大中华地区的独家开发和商业推广许可。

NUZYRA于2019年2月在美国上市,作为每日一次的口服和静脉注射抗生素用于治疗罹患社区获得性细菌性肺炎(CABP)及急性细菌性皮肤和皮肤结构感染(ABSSSI)的成人。在中国,甲苯磺酸奥玛环素申请上市的适应症也是CABP和ABSSSI,该上市申请于2020年上半年被CDE纳入优先审评。


14.药物名称:伊珠单抗奥唑米星

研发公司:辉瑞(Pfizer)

药物机制:抗体偶联药物(ADC)

适应症:复发性或难治性CD22阳性的急性淋巴细胞白血病

Besponsa(伊珠单抗奥唑米星)是辉瑞公司开发的一款创新抗体偶联药物,由靶向CD22的单克隆抗体和细胞毒剂卡奇霉素两部分组成。由于CD22抗原在B细胞表面普遍存在,Besponsa能够通过靶向癌细胞,与其表面的CD22抗原结合,并在随后被内吞入癌细胞。进入癌细胞后,卡奇霉素会发挥它的功效,造成癌细胞的死亡。

Besponsa已在美国获批治疗B细胞前体急性淋巴细胞白血病。在中国,辉瑞于2020年1月提交了注射用伊珠单抗奥唑米星的上市申请,适应症为复发性或难治性CD22阳性的急性淋巴细胞白血病(ALL),并于2020年上半年被CDE纳入优先审评。


15.药物名称:玛巴洛沙韦片

研发公司:罗氏(Roche)

药物机制:帽状结构依赖性内切酶抑制剂

适应症:甲型和乙型流感

Xofluza(baloxavir marboxil,玛巴洛沙韦片)是由日本盐野义制药和罗氏公司合作研发的一款“first-in-class”的抗流感创新药,单剂量口服药物,只需服用一次就可以见效。该药能够对奥司他韦产生抗性的病毒株和禽流感病毒株(H7N9,H5N1)起作用。与其它抗流感药物作用机制不同,它是通过抑制流感病毒中的cap-依赖型核酸内切酶,来起到抑制病毒复制的作用。作为近20年来FDA批准的第一款具有新型作用机制的抗流感病毒单剂量口服药物,Xofluza为流感治疗提供了全新的解决方案。

2020年11月,由罗氏在中国提交的玛巴洛沙韦片的新药上市申请被CDE纳入优先审评,用于12周岁及以上的流感患者,包括存在流感并发症高风险的患者。同月,该药品被纳入中国第三批临床急需境外新药名单。


16.药物名称:satralizumab

研发公司:罗氏

药物机制:IL-6R单克隆抗体

适应症:视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)

Satralizumab(Enspryng)是由罗氏开发的一款全人源化的IL-6R单克隆抗体,可以抑制IL-6信号通路,并且抑制炎症的产生和靶向AQP4的自身免疫抗体生成。2019年底,美国FDA授予其突破性疗法认定,用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍。

在中国,satralizumab于2020年5月提交上市申请已获CDE受理,并于同年6月被纳入优先审评。公开资料显示,此前该药在中国获批临床的适应症为:用于治疗患有NMOSD的成年及青少年患者,可作为单药治疗或者与免疫抑制剂联合治疗。


17.药物名称:奥妥珠单抗注射液

研发公司:罗氏

药物机制:CD20单抗

适应症:CD20阳性弥漫性大B细胞淋巴瘤/CD20阳性滤泡淋巴瘤等

奥妥珠单抗注射液(obinutuzumab)是一款对抗体Fc片段进行糖基化改造的抗CD20抗体,属于第二代CD20人源化单抗,作用机制与利妥昔单抗类似,且具有较好的清除外周和组织中B细胞的能力。

奥妥珠单抗在美国已被获批多个适应症,包括滤泡性淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤等。2020年9月,它获得美国FDA突破性疗法认定,用于治疗狼疮性肾炎。2019年,该产品在中国递交的新药上市申请,并于同年9月被CDE纳入优先审评。


18.Risdiplam口服溶液用粉末

研发公司:罗氏

药物机制:SMN2基因剪接调节剂

适应症:脊髓性肌萎缩症(SMA)

Risdiplam是罗氏旗下一款口服SMN2基因剪接调节剂,可通过调节SMN2基因的mRNA剪接过程,提高SMN蛋白在中枢神经系统和外周的表达。据悉,risdiplam可用于治疗所有类型(1型、2型、3型)脊髓性肌萎缩症(SMA)的婴幼儿、儿童、成人患者。目前,它正在多项临床试验中治疗0至60岁不等的SMA患者。

在美国,FDA已授予risdiplam孤儿药资格和快速通道资格,并于2020年8月获得批准,成为全球第三款用于治疗SMA的药物,也成为治疗所有3种类型SMA的首个口服药物。2020年4月,罗氏公司在中国提交了risdiplam口服溶液用粉末的上市申请,并获CDE受理。两个月后,该申请被CDE纳入优先审评。


19.药物名称:吉瑞替尼

研发公司:安斯泰来(Astellas)

药物机制:FLT3酪氨酸激酶抑制剂(TKI)

适应症:FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病(AML)

吉瑞替尼(gilteritinib)是安斯泰来旗下的一款新一代FLT3酪氨酸激酶抑制剂,可用于治疗携带FLT3基因突变的复发或难治性急性骨髓性白血病患者。研究表明,它能够对大约1/3急性髓系白血病患者中发现的两种常见FLT3突变——FLT3-ITD和FLT3-TKD产生抑制作用;同时能够在体内持续维持对FLT3活性的抑制,且不易产生骨髓抑制。它还能抑制名为Axl的受体酪氨酸激酶,从而阻断一条让肿瘤细胞产生抗性的潜在机制。

在中国,吉瑞替尼的上市申请已获受理,并于2020年7月被CDE纳入优先审评。根据安斯泰来早前新闻稿,吉瑞替尼在中国申请的适应症为——用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。


20.药物名称:美泊利单抗

研发公司:葛兰素史克(GSK)

药物机制:IL-5人源化单克隆抗体

适应症:重度哮喘

美泊利单抗(mepolizumab)是葛兰素史克公司开发的一款IL-5人源化单克隆抗体,已在美国获批用于12岁以上重度哮喘患者的维持治疗,及6至11岁重度嗜酸性粒细胞性哮喘的儿童患者。此外,它还在治疗重度嗜酸性粒细胞增多症青少年和成人患者的3期关键性研究中也达到了主要研究终点。

在中国,美泊利单抗已获批多项临床研究,针对重度哮喘、嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)、慢性阻塞性肺疾病(COPD)等适应症。2020年7月,该产品在中国提交新药上市申请,并被CDE纳入优先审评。


21. 药物名称:富马酸二甲酯

研发公司:渤健(Biogen)

药物机理:Nrf2信号通路

适应症:多发性硬化(MS)

富马酸二甲酯(英文商品名:Tecfidera,英文通用名:dimethyl fumarate)是一款口服药物,是渤健公司的重磅产品,用于多发性硬化的治疗。研究表明,它可能具有抗氧化特性,可以调节免疫反应、减少炎症,保护大脑和脊髓免受损伤。

根据公开信息,在中国,渤健和杨森(Janssen)等公司早前已联合递交了富马酸二甲酯肠溶胶囊的新药上市申请,并获得CDE受理,目前正在审评审批中。2020年11月,该药品被纳入中国第三批临床急需境外新药名单。





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