爵士制药公布FDA批准骨髓性白血病药Vyxeos

　　JAZZPharmaceuticalsplc(纳斯达克：JAZZ)今天宣布，美国食品和药物管理局(FDA)批准了Vyxeos(柔红霉素和阿糖胞苷)的修订标签，其中包括一种新的适应症，用于治疗一岁及以上的儿科患者新诊断出的与治疗相关的急性骨髓性白血病(t-AML)或与骨髓增生异常相关的急性髓系白血病(AML)。Vyxeos批准该适应症的依据是来自两个单项试验的安全数据：由儿童肿瘤组织(COG)进行的AAML1421和由辛辛那提儿童医院(CCH)进行的CPX-MA-1201，以及充分和严格控制的成人试验的有效性证据。

　　“在Jazz制药公司，我们相信所有患有复杂疾病的患者都应该得到解决方案，我们努力工作，扩展我们治疗方案背后的科学，以确保最大数量的患者能够从我们的药物中受益，”Jazz制药公司的执行副总裁、研发和首席医疗官，医学博士，m.s.c.e.罗伯特·伊安诺说。“虽然儿科患者在急性髓细胞白血病患者总数中所占比例相对较小，但在这种情况下，急需更有效的治疗方法。随着Vyxeos标签扩大到包括儿科人群，Jazz证明了我们继续致力于拓宽我们的癌症研究，关注那些我们可以对其产生最大影响的人群。”

　　维生素e在儿童和青年人中的安全性和药代动力学是通过对AML或复发/难治性血液系统恶性肿瘤患者的临床研究确定的。首次复发的急性髓细胞白血病(AML)患儿38例，年龄1ー21岁，参加了COG进行的第1/2期AAML1421研究，27例，年龄1ー19岁，复发/难治性血液恶性肿瘤患者参加了CCH进行的第1期CPX-MA-1201研究。两项研究都没有发现基于年龄的安全性差异。成人患者使用Vyxeos的有效性证据支持这一适应症。

　　Vyxeos有黑框警告，因为它不能被其他柔红霉素和/或含有阿糖胞苷的产品替代。在第三阶段的研究中，最常见的不良反应(发病率≥25%)是出血、发热、皮疹、肿胀、恶心、口腔或咽喉疼痛、腹泻、便秘、肌肉疼痛、疲劳、胃痛、呼吸困难、头痛、咳嗽、食欲减退、心律不齐、肺炎、血液感染、寒战、睡眠障碍和呕吐。

　　内穆尔斯/阿尔弗雷德·i·杜邦儿童医院癌症和血液疾病中心主任、COG髓系疾病委员会主席爱德华·安德斯·科尔布医学博士说：“将Vyxeos标签扩大到包括儿童，对于支持我们一些最脆弱的患者来说，是一个受欢迎和必要的进步。”“Jazz一直是儿科药物开发的一个很好的合作伙伴，我们非常感谢为儿童提供安全有效的治疗方法所做的持续工作。”

关于Vyxeos(柔红霉素和阿糖胞苷)

　　Vyxeos是柔红霉素和阿糖胞苷的脂质体组合，柔红霉素是一种蒽环类拓扑异构酶抑制剂，阿糖胞苷是一种核苷代谢抑制剂，用于治疗新诊断的治疗相关的急性骨髓性白血病(t-AML)或急性髓系发育不良(AML-mrc)患者。

关于急性骨髓性白血病

　　AML是一种骨髓产生异常的成髓细胞(一种白细胞)、红细胞或血小板的癌症。它有时会扩散到身体的其他部位，包括淋巴结、肝脏、脾脏、中枢神经系统(脑和脊髓)和睾丸。急性髓细胞白血病是一种相对罕见的疾病，占所有新发癌症病例的1.1%。据估计，今年美国将有超过19,500人被诊断为急性髓细胞白血病，可能有超过11,000人死于这种疾病。诊断时的中位年龄为68岁，随着年龄的增长，预后逐渐恶化。儿童急性髓细胞白血病(AML)只占急性髓细胞白血病总人数的一小部分(4.5%发生在20岁以下患者)。此外，t-AML和AML-MRC在儿童急性髓细胞白血病中是非常罕见的亚型，并伴有不良的预后。随着患者年龄的增长，对强化化疗的耐受性也降低了。AML的生存率是所有其他类型白血病中最低的。新诊断的治疗相关的AML或AML患者与骨髓发育不良相关的改变可能有特别差的预后。造血干细胞移植可能是患者的治疗选择。